Niedrige Einschreibung stymies Abschluss seltene Erkrankung, klinische Studien

04/12/2019

Seltene Krankheiten sind alles andere als selten, wenn Sie zusammen genommen. In den Vereinigten Staaten allein, Sie betreffen fast 30 Millionen Menschen. Doch klinische Studien für seltene Erkrankungen sind Häufig unvollständig oder gehen Sie unveröffentlicht in der medizinischen Literatur, findet eine Studie heute veröffentlicht in der Zeitschrift PLOS Medicine.

Die Analyse 659 Studien, Forscher an der Boston-Kinderklinik fanden, dass über die Hälfte der seltenen Krankheiten in klinischen Studien wurden entweder eingestellt oder nicht veröffentlicht vier Jahre nach Ihrer Fertigstellung. Als ein Ergebnis, eine große Anzahl von Patienten mit seltenen Krankheiten ausgesetzt waren Interventionen, die nicht dazu führen, informative Erkenntnisse.

Niedrige Einschreibung war der Hauptgrund für die nicht-Fertigstellung und nicht-Veröffentlichung, sagt senior investigator Florence Bourgeois, MD, MPH, von der Pediatric Therapeutics und Regulatory Science Initiative am Boston Children ‚ s (pedrx.org) mit Sitz in der Computational Health Informatics Programm (CHIP.org). Aus diesem Grund, Sie schlägt vor, dass klinische Studien für seltene Erkrankungen könnten davon profitieren, eine Generalüberholung im design.

„Die größte Barriere zu sein scheint Einschreibung ausreichend Patienten in die einzelnen Studien,“ sagt Sie. „Diese Studie zeigt auf den Bedarf an besseren Netzen und Infrastruktur für seltene Krankheit Studien. Und es unterstreicht die Notwendigkeit, neue Ansätze für die Durchführung unserer Studien und innovation in den Methoden, die wir verwenden, um studieren zu diesen Bedingungen.“

Ein Drittel der Studien eingestellt

Bürgerliche und Ihrer Kollaborateure verfolgt 659 randomisierte, seltene Krankheit, die Studien registriert ClinicalTrials.gov von Januar 2010 bis Dezember 31, 2014. Von diesen waren 79 pädiatrischen Studien, während die übrigen gehörten in Erster Linie Erwachsene. Die Forscher suchten die ganze trial-Einträge in ClinicalTrials.gov sowie Publikationen in Medline, EMBASE, und GoogleScholar für die Ergebnisse der Studie. Wenn keine Veröffentlichung gefunden werden konnte, kontaktierte Studie, die prüfärzte und die Sponsoren direkt.

In der Analyse, 199 Prüfungen (30 Prozent) eingestellt wurden, vor allem im Zusammenhang mit Schwierigkeiten der Einschreibung, eine ausreichende Zahl von Patienten. Studien abgeschlossen wurden, werden die Ergebnisse von 66.5 Prozent blieb unveröffentlicht, zwei Jahre später. Vier Jahre nach dem Abschluss, 31.5 Prozent, blieb unveröffentlicht.

„Unsere Ergebnisse zeigen zwei Drittel der abgeschlossenen Studien unveröffentlicht waren in zwei Jahren, das ist eine gemeinsame Metrik für die Veröffentlichung“, sagt Bourgeois. „Wir erweitern die follow-up-Fenster zu vier Jahre, um zu erfassen, wie viele versuche wie möglich, aber trotzdem ist die nicht-Veröffentlichung-rate war höher als erwartet, so war der Abbruch-rate.“

Weitere Erkenntnisse:

Die 199 nicht fortgeführten Studien eingeschrieben hatten 6,349 Patienten.
Der 79 pädiatrischen Studien in die Untersuchung, 24 (30 Prozent) eingestellt wurden. Diese Studien eingeschrieben hatten insgesamt 354 Kinder.
Insgesamt fast 11,800 Patienten wurden in Studien, die abgeschlossen wurden, aber wurden nicht veröffentlicht, nach vier Jahren.

Einstellung seltene Krankheit, die versuche bis zum Erfolg

Bourgeois betont die Notwendigkeit, bessere Planung, die während der klinischen Studie design-phase, um genauer Konto für niedrige projizierte Patientenpopulationen. „Trial enrollment Ziele müssen sorgfältig erwogen und realistisch, um sicherzustellen, dass die Studie wird angetrieben, um zu erkennen, wichtige Endpunkte“, sagt Sie. „Wenn die kleinen die Anmeldungen sind entsprechend zu erwarten, die Endpunkte und Analysen werden möglicherweise angepasst oder Alternative Studiendesigns und Studie Ansätze betrachtet werden können.“

Aber eine Studie ist darauf ausgelegt, Bourgeois, warnt, dass, wenn die Arbeit mit einem kleinen Patientenkollektiv, wie in den seltenen Krankheiten, ist es wichtig zu denken über Teilnahme an einer Patienten-zentrierte Art und Weise.

„Historisch, Patienten trial enrollment getrieben wurde, die von einzelnen Sponsoren und Firmen, die versuchen, zu registrieren, die aus dem gleichen begrenzten pool von Patienten“, sagt Sie. „Das ist nicht der patient-centric.“

Stattdessen sollte erwogen werden, um sicherzustellen, dass Patienten, die sich entscheiden, an einer Studie in einem wahrscheinlich, dass Sie neue Behandlungen oder sonst wie das Feld Voraus. Bourgeois schlägt die Stärkung der globalen Initiativen und Netzwerke zu design-Studien und koordinieren der Anstrengungen. Das würde bedeuten, proaktiv die Zusammenarbeit mit seltenen Krankheiten-Experten und Patientenorganisationen.

Der Anstieg der Patientenorganisationen und andere Krankheit-fokussierte Nonprofit-Organisationen bietet eine mögliche Lösung um diese Patienten zusammen.