Ein ein-millimeter-Wurm, der Fadenwurm Caenorhabditis elegans, ist ein Tier-Modell weit verbreitet in der biomedizinischen Forschung von Hunderten von Laboratorien auf der ganzen Welt. Erstaunlich, es hat in etwa die gleiche Zahl von Genen, die die Menschen haben, etwa 20.000. Darüber hinaus sind die meisten menschlichen Krankheiten verursachenden Gene haben, Ihre Kollegen, oder orthologen Genen in C. elegans –Würmer.

So, zum Beispiel, das menschliche SF3B1-gen, das mutiert ist, in verschiedenen Arten von Krebs, vor allem bei Leukämie, aber auch in einigen Brust-oder Prostata-Tumoren, ist sehr ähnlich zu der sftb-1-Gens von C. elegans – Würmer. In der Tat, 89 Prozent der Aminosäure-Sequenz des menschlichen SF3B1 protein in seiner am meisten Krebs-betroffene region identisch sind. Einige dieser Aminosäuren sind konserviert von Würmern auf den Menschen, einschließlich derer, die mutiert sind, die in einigen Tumoren.

Eine Gruppe von Forschern unter der Leitung von Dr. Julián Cerón der Bellvitge Biomedical Research Institute (IDIBELL), nutzt die ähnlichkeit zwischen diesen Aminosäuren und Ihre Erfahrungen in CRISPR-gen Bearbeiten, zu imitieren, in C. elegans, die SF3B1 Mutationen in Tumoren.

Diese Untersuchungen haben die Nutzung der Würmer zu identifizieren mögliche Schwachstellen oder Sicherheitslücken von Krebs-Zellen, die Mutationen in SF3B1. So haben die Forscher drei anderen spleißfaktoren, die gemeinsam mit SF3B1 in der Verarbeitung von messenger-RNA, die als Ziele für therapeutische Moleküle, die Krebszellen abzutöten beherbergen Mutationen in SF3B1, aber nicht normale Zellen. Diese Forschung, die Teil der Dissertation von Xènia Serrat, und in Zusammenarbeit mit Forschern aus dem Institut Pasteur in Paris, wurde gerade in der Fachzeitschrift PLoS Genetics.

IDIBELL-Forscher haben nicht nur reproduziert, die Mutationen des Krebs-Patienten in worms, aber auch humanisierte der region des SF3B1 protein, bindet an Pladienolide B, ein Molekül, aus denen Medikamente, die in klinischen Studien für die Behandlung von Krebs abgeleitet wurden. Dieser Fortschritt wird es erlauben, die Tests auf mehr Moleküle abgeleitet von Pladienolide B, mit dem Ziel, die Auswahl der effizientesten als anti-tumor-agent.