Wissenschaftler entdecken schützende Alzheimer-gen und entwickeln, rapid drug-testing-Plattform
Ein gen entdeckt worden, das kann natürlich unterdrücken die Zeichen der Alzheimer-Krankheit im menschlichen Gehirn Zellen, in die Forschung geführt von der Queen Mary University of London. Die Wissenschaftler haben auch entwickelt eine neue rapid drug-screening-system für Behandlungen, die möglicherweise verzögern oder verhindern die Krankheit.
Die größte Herausforderung in der Erprobung der Alzheimer-Medikamente in klinischen Studien ist, dass die Teilnehmer benötigen, um die Symptome. Aber sobald die Leute haben Symptome, ist es meist zu spät für Behandlungen, die einen wesentlichen Einfluss, wie viele Gehirnzellen sind schon gestorben.
Der einzige derzeitige Weg, um zu testen, mögliche präventive Behandlungen ist durch die Identifizierung der Teilnehmer, die ein höheres Risiko der Entwicklung von Alzheimer und sehen, ob Behandlungen, die verhindern, dass der Ausbruch Ihrer Krankheit. Dazu gehören auch Menschen mit Down-Syndrom (DS), die um eine 70-Prozent-Wahrscheinlichkeit der Entwicklung von Alzheimer im Laufe Ihres Lebens. Dies ist, weil das extra-Chromosom 21, die Sie tragen, enthält das gen für das amyloid-Vorläufer-protein, das bewirkt, dass die frühe Alzheimer-Krankheit ist, wenn überdosiert oder mutiert.
In der Studie, veröffentlicht in der Natur-Gruppe Fachzeitschrift Molecular Psychiatry, sammelten die Wissenschaftler Haarzellen von Menschen mit DS und umprogrammiert werden Stammzellen, die Mails gehen dann wiederum in den Gehirnzellen-in einem Teller.
In dieser Gehirn-ähnlichen Zellen, sahen die Forscher die Alzheimer-ähnliche Pathologie entwickeln sich schnell, einschließlich der Markenzeichen trio von Anzeichen der Alzheimer-progression—amyloid-plaque-ähnliche Läsionen, progressiven neuronalen Tod und anormale Anhäufungen von einem protein namens tau in Neuronen.
Lead-Forscher, Professor Dekan Nizetic von der Queen Mary University of London, kommentiert: „Diese Arbeit stellt eine Bemerkenswerte Leistung, da dies der erste cell-basierte system, das die gesamte trio von Alzheimer-Pathologien, ohne künstliche gen-überexpression. Dieses system eröffnet Perspektiven für das screening für neue Medikamente zur Verzögerung oder sogar Verhinderung der Alzheimer-bevor neuronalen Tod beginnt.“
Die Forscher zeigten, dass das system könnte verwendet werden, als eine frühe präventive-drug-testing-Plattform. Sie nahm zwei verschiedene Medikamente, die bekannt sind, zu hemmen β-amyloid-Produktion, testeten Sie auf dieser Gehirn-Zellen, und in sechs Wochen zeigte sich, dass Sie verhindert den Ausbruch der Alzheimer-Pathologie.
Obwohl diese beiden Medikamente versagt haben klinische Studien für andere Gründe und daher nicht geeignete Therapien für Alzheimer, zeigte das team der proof-of-Prinzip, dass das system verwendet werden kann, die auf keine medikamentöse Präparat, und in sechs Wochen zeigen, ob oder nicht es hat das Potenzial für weitere Untersuchungen.
Das team fand auch Beweis für die Existenz eines natürlich funktionierenden Alzheimer-suppressor-gen (BACE2-gen). Handeln, die in ähnlicher Weise wie tumor-suppressor-Genen in Krebs, die eine erhöhte Aktivität dieses Gens trägt zur Vorbeugung/Verlangsamung der Alzheimer-Krankheit im menschlichen Hirngewebe und könnten in der Zukunft verwendet werden, als biomarker zu bestimmen, die Menschen das Risiko der Entwicklung der Krankheit, oder als einen neuen therapeutischen Ansatz, durch Stärkung Ihrer Aktion.
Professor Dekan Nizetic, erklärt: „Obwohl es‘ s noch frühen Tage, das system wirft eine theoretische Möglichkeit für die weitere Entwicklung als ein Werkzeug, um vorherzusagen, die möglicherweise erkrankt. Die gleichen Stammzellen-Prozess könnte verwendet werden, auf alle Haarfollikel, die daraus resultierenden Gehirnzellen, die können oder auch nicht, dann entwickeln die Alzheimer-Pathologie in der Schale. Die Idee wäre, fangen die Leute an der höheren Gefahr der Früherkennung von Krankheiten in einer Zelle-basierten system, bevor es beginnt in einer person ‚ s Gehirn, und damit für die Möglichkeiten von individualisierten Präventions-Interventionen. Wir sind noch weit von der Erreichung dieses Ziels.“
Co-Autor Professor John Hardy vom University College Hinzugefügt: „ich denke, dass wir das Potenzial haben, nun die Entwicklung eines neuen Modells des Menschen von der Erkrankung, das wäre ein großer Schritt nach vorne.“
Die Entdeckungen in dieser Studie wurden angewiesen, auf Beiträge von Menschen mit DS, die freundlicherweise angenommen, an dieser Studie teilzunehmen, deren Ergebnisse sein könnte vorteilhaft für Menschen mit und ohne DS in der Verhinderung von Alzheimer-Krankheit. Die Down-Syndrom Association (UK) sofern wesentliche Unterstützung und Hilfe bei der Rekrutierung der Teilnehmer der Studie.