Rufen Sie die FDA zum Rücktritt Frühgeburt Droge teilt, ärzte und Versicherer

Ärzte befürchten, dass das einzige Medikament genehmigt, um zu verhindern, dass Frühgeburten, die nation führende Ursache der Kindersterblichkeit und der Behinderung wird nicht mehr verfügbar sein, werdende Mütter.

Die Droge, vermarktet unter dem Markennamen Makena, hat in der Schwebe seit Oktober, bei einer Expertenrunde einberufen von der Food and Drug Administration überprüft die angesammelten Beweise und festgestellt, dass Makena ist nicht wirksam bei der Verhinderung der Frühgeburt.

In enger Abstimmung empfahl die Jury, die von der FDA die Zulassung entziehen, und ziehen Sie das Medikament vom Markt.

Diese Empfehlung löste eine heftige Debatte innerhalb der Gesundheits-community. Ärzte sind hin-und hergerissen zwischen zwei klinische Studien der Droge, die hatten unterschiedliche Ergebnisse: Eine ältere Studie von amerikanischen Patienten am hohen Risiko des habens einer Frühgeburt zeigten Makena Wirkstoff schien, um wirksam zu sein. Aber in jüngerer Zeit eine größere Studie mit niedrigeren Risiko, internationale Patienten—eine Studie, die von der Droge Hersteller nach der FDA-Anforderung—vorgeschlagen, dass die Medizin nicht funktioniert.

Verkomplizieren ist die Möglichkeit, dass, selbst wenn die FDA entscheidet, lassen Makena bleiben zum Verkauf oder erlaubt, Apotheken zu schaffen, Ihre eigenen Versionen des Medikaments für den Einsatz, die Versicherer könnten sich weigern zu zahlen.

Die Versicherer sind in der Regel nicht verpflichtet, zur Deckung Drogen, nur weil die FDA genehmigt diese. Und Cathryn Donaldson, ein Sprecher für Amerikas Gesundheits-Versicherungen, sagte AHIP ist überzeugt von der größeren, neueren Studie. „Jetzt ist es klar, es ist nicht effektiv“, sagte Sie.

Dies legt die FDA in einer Zwickmühle.

Viele üben Geburtshelfer gewesen verschreiben irgendeine form der Droge als standard-Behandlung seit etwa 2003, als das kleinere klinische Studie, ein National Institutes of Health Studie zeigte, dass das synthetische Hormon 17-hydroxyprogesteron caproate oder „17P,“ wurde wirksam bei der Verhinderung der Frühgeburt bei Frauen mit einer Geschichte der Frühgeburt.

Im Jahr 2011, und spürte eine Marktchance, ein Medikament Hersteller sprang zu bieten Makena—nur Marken -, FDA-zugelassene version von 17P.

Makena hat da effektiv in die enge getrieben des Marktes. Und wenn die FDA erfüllt die Empfehlung seiner advisory panel, um Makena aus dem Markt, die Aktion vielleicht entfernen Sie alle Optionen für die Behandlung von vorzeitigen Wehen. Durch das Gesetz, wenn die FDA zieht seine Genehmigung für Makena, generische Versionen von 17P müssen gezogen werden, auch, und die FDA entscheiden konnte, zu stoppen auch Spezial-Apotheken, die Compoundierung von Makena ‚ s Wirkstoff.

Das ist, warum sieben der 16 Mitglieder des FDA-panel haben argumentiert, dass das entfernen von Makena ist die FDA-Zulassung könnte mehr Schaden als einfach verlassen, ein Medikament auf dem Markt, die möglicherweise oder möglicherweise nicht arbeiten.

Das abschneiden alle Zugriff auf das Medikament an, ob es Makena oder seine geklammerten Versionen, wäre „eine große Katastrophe“, vor allem für Frauen in benachteiligten Gemeinden, die zu einem höheren Risiko einer Frühgeburt, sagte Dr. George Saade, director of maternal-fetal medicine und Leiter der Geburtshilfe an der University of Texas Medical Branch in Galveston. (Saade hat den Vorsitz des panels die Vergabe von Stipendien von Makena an den Hersteller.)

„Es ist nicht wie, Oh, Sie gehen in Ordnung zu sein“, sagte er. „Nein, sind Sie nicht.“

Wenn Makena bleibt auf dem Markt, ärzte und Versicherer werden Links zu feilschen über die Verschreibung eines Medikaments kostet durchschnittlich mehr als $10.000 pro Schwangerschaft. Wenn die FDA-Blöcke weitere Verkäufe, eine Behandlung, die viele ärzte und Patienten, verlassen sich auf, wird über Nacht verschwinden.

Geben Säuglinge Ihren Besten Start

Babys zu früh geboren, können Probleme haben zu atmen oder Nahrung zu verdauen oder zu Blutungen im Gehirn, unter anderem lebensbedrohliche Risiken. Einige der Kinder, die überleben, Kampf mit lebenslangen Behinderungen. Geben Sie ein extra paar Tage oder Wochen in der Gebärmutter sein kann transformative.

So war es als ein Durchbruch bei der NIH veröffentlicht die Ergebnisse Ihrer Studie im Jahr 2003, die zeigen, 17P war effektiv bei der Verhinderung der Lieferung vor 37 Wochen der Schwangerschaft für viele Frauen, die zuvor erlebt Frühgeburten waren und deshalb mit einem baby.

Die klinische Studie, die untersucht, mehr als 450 Frauen in den Vereinigten Staaten, zeigte sich, dass etwa 37% der Teilnehmer, die empfangen 17P gegeben hatte Geburt vor 37 Wochen—kontrastiert mit über 55% der Teilnehmer erhielten das placebo. Forscher fanden keine größeren Sicherheitsbedenken.

Die Droge schien, so deutlich wirksamer, die Forscher beendeten die Studie vorzeitig. Und das American College of Geburtshelfer und Gynäkologen empfiehlt, dass alle schwangeren Frauen, die passen, dass die Kriterien gegeben werden, 17P.

„Das problem war nur, niemand machte es,“ sagte Dr. Alan Peaceman, der chief of maternal-fetal medicine der Northwestern University ‚ s Feinberg School of Medicine und ein Forscher auf der Studie 2003.

So, für mehr als ein Jahrzehnt, Compoundierung Apotheken—Spezial-Apotheken, die in der Regel verschreibungspflichtige Medikamente für Patienten, die mit Allergien oder anderen Bedingungen erstellt Billig Injektionen von 17P für den Einsatz von schwangeren Frauen.

Zu der Zeit, eine wöchentliche Dosis von den zusammengesetzten Medikament kostet etwa $10-$20. Für die gleiche Dosis, Makena, die gebrandete version, die sich in 2011 und in die enge getrieben Markt, die Kosten über $1.500 aus der get-go.

Im Jahr 2017, eine Studie der Droge die Kosten von den Forschern von der Harvard University fand keinen signifikanten Unterschied zwischen den Ergebnissen der Frauen, die nahmen, Makena und Frauen, die nahm verschärft 17P—auch wenn der mittlere pro-Schwangerschaft Kosten von Makena war $10,711 mehr als 17P.

Wie Makena Den Markt In Die Enge Getrieben

In weniger als 10 Jahren, die Macher von Makena schob seine Konkurrenz, vor allem low-cost-Compoundierung Apotheken aus dem Markt.

Viele von den Frauen gefährdet von der preterm Geburt und die Babys, die Sie haben, sind auf Medicaid. Compounding-Anlagen können schwierig sein zu finden. Das Medikament wurde unzugänglich gemacht, viele der Frauen, die ärzte dachte, Sie am meisten benötigen.

Wenn Makena ankam, ärzte, Anwälte und, schließlich, Mitglieder des Kongresses, beanstandet den hohen Preis. Versicherer, darunter Staatliche Programme wie Medicaid, weigerte sich, es zu bedecken.

Zu der Zeit, Makena Hersteller gekämpft, um im Wettbewerb mit der billigeren, verschärft 17P. Im Jahr 2012 verklagte die FDA in einem erfolglosen Versuch zu stoppen compounding—gewinnt an Boden ein Jahr später bei einem meningitis-Ausbruch verursacht durch eine anders zusammengesetzte Droge zog federal Kontrolle von Spezial-Apotheken.

Im Jahr 2014, der Hersteller ging pleite und verkaufte Makena zu AMAG Pharmaceuticals, besitzt, die die Droge heute.

Aber Compoundierung von 17P fortgesetzt, bis 2016, wenn die FDA eine Konservierungsmittel-freie version von Makena und so übergab AMAG Pharma die exklusiven Rechte, um das Medikament, die Beendigung der Compoundierung von 17P.

In einer Pressemitteilung stellt fest, seine Sieg, AMAG sagte damals, dass etwa 38% der Patienten waren der Einnahme verstärkt 17P anstelle von Makena.

„Letztlich fühlten wir uns gedrängt, die Verschreibung, die Makena, denn es wurde von der FDA genehmigt,“ Peaceman sagte. „Und vor allem in großen Systemen, Sie sind entmutigt von der Verwendung von nicht-FDA-zugelassenen Medikamente, wenn es ein von der FDA zugelassenes Medikament zur Verfügung.“

Eine Zweite Klinische Studie Trübt das Wasser

Seit Jahren werden die Ergebnisse der NIH 2003 Studie beruhigt viele ärzte, Versicherungen, Gesundheitsbehörden und Patienten: 17P, Makena Wirkstoff, hatte erwiesen, um zu verhindern, dass Frühgeburten.

Wenn Makena ursprünglichen Hersteller gesucht FDA-Zulassung, zitiert die NIH Ergebnisse einstehen für das Medikament die Sicherheit und Wirksamkeit. Aber während die FDA erteilt Sie die Zulassung für Makena, die Agentur auch bestellt die Unternehmen zur Durchführung Ihrer eigenen Studie, um zu bestätigen, es war sicher und wirksam, wenn auch mit strengeren Auflagen: Unter anderem müsste das Unternehmen beweisen das Medikament wirksam bei der Verhinderung der Frühgeburt vor 35 Wochen, und nicht über 37.

Fast ein Jahrzehnt später, AMAG veröffentlicht die lang ersehnte Erkenntnisse, dass neun Jahre wissenschaftliche Studie: Obwohl die Firma tauchte auch keine wesentlichen Fragen der Sicherheit, die Forscher sagte letzten Herbst, die Sie nicht beweisen konnte, Makena ist effektiv bei der Verhinderung der Frühgeburt.

Mit mehr als 1.700 teilnehmenden Frauen, AMAG-Studie war viel größer als die NIH. Aber Kritiker sagte, für eine klinische Studie letztlich dienen zu beweisen, ob Makena arbeitet für amerikanische Frauen ein hohes Risiko einer Frühgeburt, AMAG-Studie war zutiefst fehlerhaft.

Für eine Sache, die 35% der Teilnehmer in der NIH-Studie erfahren hatten Frühgeburten, mehr als einmal, setzen Sie ein höheres Risiko, verglichen mit nur 15% in der AMAG-Studie.

Auch die Mehrheit der Teilnehmer an der NIH-trial—rund 59% – waren schwarz, während die überwiegende Mehrheit in der AMAG-Studie—etwa 89% – weiß waren. Nach Angaben der Centers for Disease Control and Prevention, vorzeitige Geburt häufiger bei Babys von schwarzen Müttern.

Die AMAG sagte die FDA, dass Sie hatten Schwierigkeiten, Anmeldung genug Frauen, die passen die Kriterien, die in den Vereinigten Staaten—denn wenn eine Frau war bereits unter 17P, allgemein gesprochen, dann war Sie nicht die Voraussetzungen für die Studie. Und weil das Medikament wurde bereits als der standard der Pflege, eine Menge der amerikanischen Frauen nahmen es.

Statt 61% der Frauen, die an der Studie beteiligt waren aus Russland und der Ukraine—Länder, insbesondere der unterschiedlichen Bevölkerungsschichten als die der Vereinigten Staaten. Patienten aus den Vereinigten Staaten machten nur 23% der Teilnehmer der Studie.

Stützt sich weitgehend auf die AMAG die Erkenntnisse, die die FDA-Expertengremium empfohlen, im Oktober, in einem 9-7 Stimmen, dass die FDA Ihre Genehmigung zurückzuziehen von Makena. Die sieben abweichenden Mitgliedern empfohlen, halten Sie das Medikament auf dem Markt, während der Durchführung von Studie weiter.

So weit, bis eine endgültige FDA-Entscheidung, Makena ist immer noch auf dem Markt. Die FDA nicht haben, zu akzeptieren, die Empfehlungen Ihrer Expertengremien, obwohl in der Regel es tut. Amanda Turney, ein Sprecher der Agentur, sagte, es wird keine festgelegte Zeitplan für, wenn die FDA bekannt geben, ob er widerrufen Ihre Zustimmung zu Makena.

Aber die über-Gesicht aus dem Experten-panel über das Medikament die Nützlichkeit hat Links alle Seiten versuchen, herauszufinden, Ihre nächsten Schritte.

Am Jan. 9, AMAG angekündigt, dass wegen der „Unsicherheit“ über Makena, es würde entkleiden, sich von zwei seiner anderen Drogen, einschließlich eine, die wurde von der FDA im letzten Sommer. In einer Erklärung, in der die drugmaker auch Pläne angekündigt, seinen Chef, William Heiden, zu Schritt nach unten, die Heiden mit den Worten zitiert, dass die Unklarheit über Makena künftige Einnahmen „, macht es schwierig, zu investieren, sowohl unsere vielversprechende pipeline und in der Arzt-und consumer-marketing erforderlich, um die Unterstützung dieser beiden neuen Produkte.“

Das American College of Geburtshelfer und Gynäkologen hat gesagt, es wird weiterhin überwachen, das Problem aber nicht verändert hat seiner Führung für die ärzte in der Zwischenzeit. Makena bleibt der standard der Versorgung für viele schwangere Frauen, die entbunden haben, vorzeitig in die Vergangenheit.

Als ärzte stehen für die FDA-Entscheidung auf Aberkennung der Makena aus dem Markt, viele haben vorgeschlagen, drehen Sie an der Compoundierung wieder, wenn Makena verschwindet.

Jedoch, viele zurückgezogen Medikamente werden Hinzugefügt, um eine Föderale Liste der Medikamente, die nicht verschärft werden, die aufgrund von Fehlern für die Sicherheit oder die Wirksamkeit—und wenn Makena zurückgezogen ist, 17P könnte am Ende auf die Liste, zu.

Diese Entscheidung würde auch von der FDA, nach Erhalt der Empfehlung von einem anderen panel of experts on compounding, sagte Jeremy Kahn, ein FDA-Sprecher.

Dr. Kimberly Hickey, chief of maternal-fetal medicine bei Walter Reed National Military Medical Center in Bethesda, Md., und ein Mitglied des FDA-panel, das dafür gestimmt hat, Makena zurückgezogen werden, sagte sogar, wenn das Medikament aus dem Verkehr gezogen, Geburtshelfer suchen, was auch immer-version des Wirkstoff bleibt für Verkauf.