Reduzierung notiert transfusion Belastung mit luspatercept

(HealthDay)—Für Patienten mit transfusion-abhängige β-Thalassämie, die deutlich mehr haben eine Verringerung des transfusions-Belastung bei Erhalt der luspatercept im Vergleich zu placebo, entsprechend einer Studie veröffentlicht in der März-26-Ausgabe des New England Journal of Medicine.

M. Domenica Cappellini, M. D., von der Universität Mailand, und Kollegen zufällig zugewiesen Erwachsene mit transfusion-abhängige β-Thalassämie zu erhalten, entweder best supportive care plus luspatercept (224 Patienten) oder placebo (112 Patienten) für mindestens 48 Wochen in einer phase-3-Studie. In beiden Gruppen, luspatercept oder placebo verabreicht wurde bei einem median von etwa 64 Wochen.

Die Forscher fanden, dass, verglichen mit der placebo-Gruppe, in der luspatercept-Gruppe ein signifikant höherer Prozentsatz der Patienten hatten eine Reduzierung in der transfusions-Belastung von mindestens 33 Prozent vom Ausgangswert während der Wochen 13 bis 24 plus eine Reduzierung um mindestens zwei red-cell-Einheiten während dieser 12-Wochen-Intervall (21.4 versus 4,5 Prozent). Der Prozentsatz der Patienten, die eine Reduktion der transfusion Belastung von mindestens 33 Prozent größer war in den luspatercept versus placebo-Gruppe während der 12-Wochen-Intervall (70.5 versus 29,5 Prozent), ebenso der Anteil mit einer Reduktion von mindestens 50 Prozent (40.2 versus 6,3 Prozent).

„Ein fünf-Jahres-open-label-extension phase ist im Gange, die langfristige Daten über die Sicherheit von luspatercept und seine Auswirkungen auf die transfusion Belastung und Eisen Ergebnisse,“ die Autoren schreiben.