Open-science-Modell für drug discovery erweitert, um neurodegenerative Erkrankungen

Parkinson-Krankheit und Amyotrophe Lateralsklerose sind die neuesten Grenzen für open science drug discovery, ist eine weltweite Bewegung, geführt von akademischen Wissenschaftlern in Toronto, stellt die Weitergabe von wissen und Medikamente Erschwinglichkeit vor Patente und Profite.
Medikamente 4 Neurodegenerative Erkrankungen (M4ND Pharma) verfolgen viel versprechende neue genetische Angriffspunkte für diese hartnäckigen Störungen des Nervensystems, Dank 1,5 Millionen Dollar von der Krembil Foundation. Es wird das weltweit zweite drug-discovery-Unternehmen, das sich auf offene Wissenschaft nach Medikamente 4 Kinder (M4K Pharma), startete im Jahr 2017 zur Entwicklung eines neuartigen Medikaments für eine seltene aber schwerwiegende kindheit Hirntumoren.
Offene Wissenschaft ist ein Weg für Forscher, die Ihre Daten teilen und wissen schnell und öffentlich, frei von Patenten und dem peer-review-publishing-Prozess mit dem Ziel der Beschleunigung der wissenschaftlichen Entdeckung. Die Bewegung sammelte Kraft in den life sciences, in den 1990er Jahren mit der Human-Genom-Projekt, und verbreiten, um protein-Strukturen und dann, im frühen Stadium der Medikamentenentwicklung durch die Strukturelle Genomics-Konsortium (SGC).
Die non-profit-SGC erzeugt hat erhebliche private und öffentliche Investitionen und mehrere spin-out-Unternehmen, aber es bleibt eine Lücke in der späten Phase der Arzneimittelentwicklung.
„Als wir begannen, M4K, viele Leute dachten, einen offenen Ansatz zu einem späten Stadium der Medikamentenentwicklung könnte nur für seltene oder vernachlässigte Krankheiten, wenn überhaupt“, sagt Aled Edwards, Professorin für molekulare Genetik an der Universität von Toronto und CEO des SGC. „Aber wir werden immer unerwartete Förderung und wissenschaftliche Beiträge aus der Industrie, akademischen und klinischen Quellen, und langsam aber sicher sind wir voran eine Medizin, die durch die pipeline. Es ist Zeit sich zu bewegen die Torpfosten wieder auf, was möglich ist, mit offenen Wissenschaft.“
Wie M4K, M4ND wird nicht versuchen, Patente auf seine Ergebnisse. Es wird stattdessen auf regulatorischen Schutz in mehreren Ländern, einschließlich der Daten-Exklusivität für die Droge Sponsoren um zu verhindern, dass Generika-Konkurrenz und den orphan-drug-Exklusivität für seltene Krankheiten. Diese und andere bestehende Schutzmaßnahmen, sagt Edwards, sind wahrscheinlich ausreichend, um wichtige kommerzielle Partner bereit, herzustellen, zu vertreiben und zu verkaufen, Medikamente zu günstigen Preisen.
Auch wie M4K, M4ND, die im Besitz der Agora Open Science Trust, eine Kanadische gemeinnützige Organisation unterstützt open science für die öffentlichkeit gut. M4ND Spenden alle Erlöse generiert, die durch kommerzielle Partnerschaften zurück an die Hilfsorganisation.
Die Forscher teilen Ihre Fortschritte mit der wissenschaftlichen Gemeinschaft durch regelmäßige online-meetings, um alle zu öffnen und auf YouTube gepostet. Machen Sie auch Daten zur Verfügung, zum Beispiel durch die SGC open lab notebooks-initiative.
„Jeder Spieler in das system schätzt die Idee, erschwingliche Medikamente schneller, aber es war unglaublich schwierig zu machen es möglich, denn das system ist kompliziert“, sagt Edwards. „Der Schlüssel war, zu erfinden, ein anderes Geschäftsmodell, und wir sind außerordentlich glücklich, dass die Industrie, die Wissenschaft und andere haben sich gefreut beitragen.“