Neue Forschungs-Erkenntnisse halten Versprechen für Kinder mit DMD: Experimentelles Medikament zeigt Versprechen für die gleichzeitige Behandlung von Entzündungen und Herzerkrankungen in experimentellen Modellen

Prednison, die etablierte Standardtherapie zur Behandlung von Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), reduziert die chronische Entzündung, hat aber harte Nebenwirkungen. Eplerenon, Herzinsuffizienz Medikament, ist verwendet in älteren Patienten zur Behandlung einer Kardiomyopathie, eine führende Ursache von Sterblichkeit für Menschen mit DMD. Ein neues Medikament in der Entwicklung erscheint, kombinieren Sie die wohltuende Wirkung dieser Medikamente für das Herz und die Muskeln auf und zeigen auch eine verbesserte Sicherheit in experimentellen Modellen. Dieses Medikament, vamorolone, tut dies, indem Sie zeitgleich für zwei nukleäre Rezeptoren wichtig bei der Regulierung der Entzündung und Kardiomyopathie, zeigt eine kleine Studie online veröffentlicht Feb. 11, 2019, im Life Science-Verbund.

DMD ist eine progressive X-chromosomale Erkrankung, tritt meist bei Männern. Es ist gekennzeichnet durch Muskelschwäche, verschlechtert sich im Laufe der Zeit, und die meisten Kinder mit DMD verwenden Rollstühle von der Zeit sind Sie teenager. DMD ist verursacht durch Mutationen im DMD – gen enthält Anweisungen für die Herstellung von dystrophin, einem Eiweiß, das hauptsächlich in Skelett -, Atemwegs-und Herz-Muskulatur.

Kardiomyopathie, ein überbegriff für Krankheiten, Schwächen das Herz, ist eine führende Ursache des Todes für junge Erwachsene mit DMD, wodurch bis zu 50 Prozent der Todesfälle bei Patienten, die fehlende dystrophin. Ein collaborative-research-team co-Leitung von Christopher R. Heier, Ph. D., und Christopher F. Spurney, M. D., Children ‚ s National Health System, ist die Untersuchung Kardiomyopathie bei DMD. Sie finden genetische dystrophin-Verlust „einen zweiten hit“ für einen spezifischen Weg, verschlechtert sich Kardiomyopathie in experimentellen Modellen der DMD.

„Einige Medikamente können interagieren Sie mit den mineralokortikoid-rezeptor (MR) und den glucocorticoid-rezeptor (GR), da diese zwei-Droge-Ziele entwickelten sich aus einem gemeinsamen Vorfahren. Allerdings finden wir diese zwei-Droge-Ziele spielen können, deutlich unterschiedliche Rollen in Herz-und Skelettmuskulatur. Der GR regelt Muskel-Entzündungen, während der MR spielt eine wichtige Rolle in die Gesundheit des Herzens“, sagt Heier, assistant professor am Children ‚ s National-und Blei-Autor der Studie. „In unserer Studie, den experimentellen Medikament vamorolone sicher zielt sowohl auf dem GR zur Behandlung der chronischen Entzündung und der MR zu behandeln, das Herz.“

Nach Messung der Wirksamkeit der verschiedenen Behandlungen in Reagenzgläser, die Studiengruppe betrachtet, ob alle könnten, mildern negative Auswirkungen, die der HERR auf die Gesundheit des Herzens. Wildtyp-und mdx – experimentelle Modelle wurden mit implantierten Pumpen, aktiviert der HERR Diese Modelle erhielt auch eine tägliche orale MR-antagonist (oder-Hemmer) Arzneimittel, und entweder eplerenon, Spironolacton oder vamorolone. Der Hinweis:

  • MR-Aktivierung erhöhte Nieren-Größe und verursacht einen erhöhten Blutdruck (Hypertonie).
  • Die Behandlung mit vamorolone gepflegt normale Niere Größe und verhindert, Bluthochdruck.
  • MR-Aktivierung erhöht mdx – Herz Masse und Fibrose. Vamorolone entschärft diese änderungen.
  • MR-Aktivierung verminderte mdx – Herz-Funktion, während vamorolone verhindert Einbrüche in der Funktion.
  • Täglich Prednison verursacht negative MR – und GR-vermittelte Nebenwirkungen, wie Hyperinsulinämie, in der Erwägung, dass vamorolone sicher verbesserte Funktion des Herzens ohne diese Nebenwirkungen.

„Diese Ergebnisse haben das Potenzial zu helfen, aktuelle und zukünftige Patienten“, sagt Heier. „Kliniker bereits vorschreiben, die mehrere dieser Drogen. Unsere neuen Daten unterstützen die Verwendung von MR-Antagonisten wie eplerenon in Schutz DMD Herzen, besonders, wenn die Patienten nehmen Sie Prednison. Die experimentelle Droge vamorolone befindet sich derzeit in Phase IIb der klinischen Studien und ist besonders spannend für seine einzigartige Potenzial gleichzeitig zu behandeln-chronischen Entzündungen und Herz-Pathologie mit verbesserter Sicherheit.“

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