Medikament reduziert das Risiko eines Rückfalls mit neuromyelitis optica

Das Medikament eculizumab, ein synthetischer Antikörper, hemmt die Entzündungsreaktion, signifikant reduziert das Risiko von Rückfällen mit neuromyelitis optica-Spektrum-Störung (NMOSD). Diese seltenen, aber schweren Autoimmun-entzündliche Erkrankung kann zu Erblindung, Lähmung und Tod. Mayo Clinic Forscher und internationalen Kollegen berichten über Ihre Ergebnisse in einer randomisierten, Doppel-blinden, placebo-kontrollierten Studie, veröffentlicht im New England Journal of Medicine. Ihre Arbeit auch vorgestellt werden, die in der Emerging Science Platform session, Teil der American Academy of Neurology ‚ s 71st Annual Meeting in Philadelphia Kann 4-10.

Neuromyelitis optica, auch bekannt als Devic-Krankheit, tritt auf, wenn das körpereigene Immunsystem reagiert gegen sonst gesunden Nervensystems Zellen des Sehnerven und des Rückenmarks, und manchmal auch im Gehirn. Neuromyelitis optica oft fälschlicherweise als multiple Sklerose (MS), aber neuromyelitis optica ist eine ausgeprägte Bedingung zeichnet sich durch mehr schwere Angriffe und eine weniger vollständige Genesung. Eine einzelne neuromyelitis optica Angriff verlassen können Patienten blind oder gelähmt. Mit jedem Rückfall, einer Behinderung verschlechtern kann. Es wirkt sich auf bis zu 10 von 100.000 Menschen.

Derzeit ist die immunsuppressive Therapien eingesetzt, um zu verhindern, dass neuromyelitis optica Rückfälle wurden nicht genehmigt von der Food and Drug Administration. Darüber hinaus 25 bis 60 Prozent der Patienten, die diese Medikamente weiterhin wiederkehrende Attacken, die Autoren beachten.

In der Prävention von Rezidiven und Bewertung von Eculizumab in NMOSD Behandlung (VERHINDERN) Studie, 143 Erwachsene eingeschrieben waren, an 70 Standorten in 18 Ländern. Alle Patienten hatten aquaporin-4 immunglobulin-G – (AQP4-IgG), ein Antikörper-assoziiert mit den meisten neuromyelitis optica Fällen. Die Patienten könnten weiter auf Ihre Vorherige Therapie, wenn gewünscht. Zusätzlich wurden die Patienten randomisiert mit regelmäßigen Dosen von placebo oder IV eculizumab.

Die Studie ergab, dass die Behandlung mit eculizumab reduziert das Risiko eines Rückfalls um 94 Prozent, verglichen mit einem placebo. Bei 48 Wochen, fast 98 Prozent der Patienten, die mit eculizumab hatte nicht einen Rückfall, verglichen mit 63 Prozent für Patienten, die auf placebo.

„Diese Studie bietet Hoffnung für Patienten, denn jeder Angriff in NMO können zu einem Verlust der seh-oder motorischen Funktion,“ sagt Sean Pittock, M. D., ein Mayo Clinic Neurologe und Erstautor. „Stoppen Sie Angriffe verhindern kann, die Behinderung und damit die Patienten weiterhin Funktion und eine bessere Qualität des Lebens.“

Mayo-Klinik ist ein anerkanntes Kompetenzzentrum für die Diagnose und Behandlung von neuromyelitis optica. Im Jahr 2002, Mayo Clinic Forschern geführt von Claudia Lucchinetti, M. D., und Kollegen beschrieben den eindeutigen pathologischen Merkmale der NMO und vorgeschlagen, dass die NMO ist eine Autoimmun-Erkrankung, die durch eine oder mehrere schädlichen Antikörper. Im Jahr 2004, Vanda Lennon, M. D., Ph. D., Brian Weinshenker, M. D., Mayo Kollegen berichtet über die Entdeckung des AQP4-IgG-biomarker-Bluttest unterscheidet neuromyelitis optica von MS und ähnlichen Erkrankungen. Die AQP4-IgG-Antikörper wurde anschließend gezeigt werden können, verursachen Schäden der Nervenzellen Einklang mit dem, was Dr. Lucchinetti und Kollegen gemeldet, und AQP4-IgG ist jetzt weithin als die Ursache der NMO.

„Die Mayo-Klinik-team anschließend gezeigt, dass, wenn der Antikörper bindet an das Wasser, Kanal AQP4 auf Nervenzellen, eine Substanz namens ‚Ergänzung‘ ist aktiviert und tötet die Zellen, was zu erheblichen Verletzungen führen. Wir dachten, wenn wir blockieren könnte komplementaktivierung, dann könnten wir vielleicht verhindern, dass Angriffe“, sagt Dr. Pittock, Direktor der Mayo-Klinik Zentrum für Multiple Sklerose und Autoimmunerkrankungen Neurologie und Mayo Neuroimmunologie Labor.

Eculizumab wurde verwendet, zur Behandlung von Erkrankungen, bei denen Komplement-Aktivierung verursacht Schaden, wie zum Beispiel myasthenia gravis, einer Muskel-Erkrankung, und der paroxysmalen nächtlichen hemoglobinuria, eine genetische Erkrankung, die roten Blutkörperchen. In einer frühen phase der klinischen Studie der Mayo-team beobachtet eine nahezu vollständige Einstellung der neuromyelitis optica Angriffe. Auf der Grundlage dieser frühen Ergebnisse, diese große multizentrische, internationale Studie durchgeführt wurde.

„Diese neuen Studienergebnisse bestätigen die wichtige Rolle der Ergänzung in neuromyelitis optica und Voraus unser Verständnis von, wie die Krankheit funktioniert“, sagt Dean Wingerchuk, M. D., ein Mayo Clinic Neurologe und senior-Autor. „Diese Studie liefert klaren Beweis, dass wir positiv ändern, den Verlauf dieser oft verheerenden neurologischen Erkrankung.“

Nebenwirkungen von eculizumab zählen Risiko für Meningokokken-Infektionen. Teilnehmer der Studie waren geimpft gegen Meningokokken-Infektionen, und keine Fälle berichtet wurden. Eine person, die eculizumab starb an einer Infektion, die war nicht verbunden mit Komplement-Hemmung.

Diese Studie nur Patienten eingeschrieben, die mit AQP4-IgG-Antikörper, so dass die Ergebnisse nicht extrapoliert werden, um andere entzündliche Erkrankungen des zentralen Nervensystems. Die langfristige Wirkung von eculizumab bei Patienten mit neuromyelitis optica benötigt weitere Studie, die Autoren beachten.

Die Studie wurde unterstützt von Alexion.